Le géant pharmaceutique Novartis a dévoilé de nouvelles données positives du Zolgensma, notamment une efficacité chez les enfants traités de manière présymptomatique et une durabilité de plus de cinq ans après la perfusion unique. Il s’agit d’un traitement curatif contre l’amyotrophie spinale (SMA) de type 1, une maladie dégénérative.

Le mastodonte rhénan s’est félicité, lundi dans un communiqué de presse, des nouvelles étapes franchies par son traitement Zolgensma (onasemnogene abeparvovec). En particulier des données positives concernant le développement d’enfants traités avant l’apparition des symptômes de l’amyotrophie spinale.

Les données de ses dernières études «indiquent que des enfants plus âgés (d’environ six mois ndlr) ont obtenu un bénéfice cliniquement significatif avec Zolgensma seul, après ou en combinaison avec un autre traitement de la SMA», présente Novartis lors de la conférence clinique et scientifique virtuelle de 2021 de la Muscular Dystrophy Association (MDA).

Ainsi, les enfants traités ont «atteint des étapes motrices adaptées à leur âge, notamment s’asseoir, se tenir debout et marcher, n’ont pas eu besoin d’une assistance respiratoire ou d’une sonde d’alimentation».

Selon Shephard Mpofu, directeur médical chez Novartis Gene Therapies, «ces données présentées à la MDA renforcent encore ce que nous attendons de Zolgensma: un bénéfice thérapeutique constant, significatif et cliniquement significatif dans la SMA, y compris une survie prolongée sans événement, l’atteinte d’étapes motrices inédites dans l’histoire naturelle de la maladie, et une durabilité maintenant plus de cinq ans après l’administration».

Le directeur général de la multinationale, Vas Narasimhan, avait affirmé l’année dernière que Zolgensma pourrait atteindre 2 milliards de dollars de recettes jusqu’à 2025.