Novartis s’est adjoint un soutien de poids pour le développement d’une thérapie génique contre la drépanocytose avec la fondation Bill & Melinda Gates. L’initiative s’inscrit dans le cadre du projet intégré du laboratoire rhénan promouvant le diagnostic, le traitement et la gestion de cette maladie en Afrique subsaharienne, souligne un communiqué publié mercredi.

Cette région du monde concentre à elle seule 80% des cas de drépanocytose, une maladie génétique rare qui touche les globules rouges dans le sang. Ces derniers sont déformés et ressemblent à des faucilles d’où son autre appellation d’anémie falciforme. Les symptômes sont des infections, des douleurs et de la fatigue.

Si l’écrasante majorité des malades a des ancêtres africains, la drépanocytose touche aussi des personnes hispaniques, d’Asie du sud-est, du sud de l’Europe et du Proche-Orient. Environ 300’000 nourrissons naissent avec cette maladie chaque année.

Concrètement, la fondation Bill & Melinda Gates fournira un soutien financier de 7,3 millions de dollars sur trois ans pour l’exploration et le développement par Novartis d’une thérapie génique «in vivo» curative.

Le laboratoire bâlois ne dispose pour l’heure que d’une option thérapeutique pour atténuer les crises vaso-occlusives, douloureuses et potentiellement mortelles chez les patients atteints de la maladie. L’Adakveo (crizanlizumab) a reçu le feu vert de l’autorité sanitaire aux Etats-Unis (FDA) fin 2019 et de son homologue européenne (EMA) en octobre dernier.

Des projets de thérapies géniques existent déjà contre la drépanocytose, mais nécessiteraient une importante infrastructure hospitalière pour l’extraction des cellules des patients atteints, leur modification en laboratoire puis leur réinjection par le biais d’une procédure lourde s’apparentant à une greffe de moelle osseuse, indique Novartis, soulignant que l’absence de telles structures dans les zones du monde les plus touchées exclut de facto la vaste majorité des patients de perspectives de traitement.

La mise au point d’une thérapie génique «in vivo» permettrait d’esquiver l’étape de la modification génétique en laboratoire pour administrer en en seul coup le traitement aux patients.