Fusions, acquisitions, partenariats; les grandes entreprises pharmaceutiques dépensent sans compter pour acquérir des biotechs spécialisées dans les thérapies génétiques qui s’appliquent à certaines maladies orphelines. Elles espèrent étendre ces applications à des maladies plus complexes comme les cancers qui impliquent généralement plusieurs gènes. Ces thérapies pourraient offrir aux malades un remède au lieu d’'une vie entière de traitement. Sherene Ban, spécialiste des solutions bêta quantitatives chez J.P. Morgan AM, nous éclaire sur le paradigme de leur modèle d'entreprise.

Ces thérapies - sorties de leur phase clinique en 2003 - traitent les maladies héréditaires monogéniques (où un seul gène est impliqué) en modifiant l'information génétique des patients atteints. Grâce à des avancées scientifiques et à des changements réglementaires favorables, une poignée de traitements sont actuellement disponibles, comme Luxturna commercialisé depuis 2018, qui traite une maladie très rare de la rétine, ou encore Kymriah et Yescarta, qui sont impliqués dans la thérapie CAR T-Cell pour les lymphomes. «La Food and Drug Administration et l'Agence européenne des médicaments ont soutenu les traitements de thérapie génétique en raison de leur capacité à guérir les maladies. D'ici 2025, la FDA aura approuvé 25 nouvelles thérapies génétiques par an», estime Sherene Ban. 

Yescarta, qui traite les lymphomes non hodgkiniens, est également commercialisé depuis 2018. Sa thérapie cellulaire sous-jacente - qui consiste à extraire le sang des patients et à insérer un gène pour cultiver des récepteurs spécifiques aux cellules T - pourrait également guérir le cancer du système lymphatique en tuant directement les cellules cancéreuses. La thérapie cellulaire a évolué vers des applications plus complexes qui peuvent corriger précisément les gènes défectueux. En outre, «nous atteignons une nouvelle frontière basée sur la technologie CRISPR qui est impliquée dans l'édition des gènes, permettant l'élimination et le remplacement des séquences d'ADN défectueuses par des séquences saines», déclare Sherene Ban. CRISPR Therapeutics et Editas Medecine sont deux des principaux acteurs de ce nouveau marché.

En décembre 2019, Roche a signé un accord d'un milliard de dollars pour acquérir un développeur de traitements de thérapie génique. En 2018, Novartis a dépensé 8,7 milliards de dollars US pour fusionner avec une petite entreprise de biotechnologie qui produit le Zolgensma (un traitement récemment approuvé par la FDA) qui traite l'atrophie musculaire spinale. «Au cours de la transaction, la prime d'émission a augmenté de 72% en un mois», se souvient Sherene Ban. Une autre entreprise pharmaceutique japonaise, a récemment acheté une biotechnologie cotée au Nasdaq pour 4 milliards de dollars, en payant une prime de 100% au-dessus de son objectif.

Enfin, malgré la recrudescence de la volatilité sur les marchés boursiers, un fournisseur américain d'instruments scientifiques a annoncé l’acquisition fin mars de 10 milliards d’euros d'une société néerlandaise qui produit des tests de diagnostic, dont des tests de dépistage du coronavirus. Les géants pharmaceutiques poursuivent leurs propres recherches sur ces technologies de niche afin de découvrir des champs d'application plus vastes et de fournir de nouveaux moteurs de croissance passionnants.