Cancer, obésité, maladie d'Alzheimer. Ces dernières années, ces domaines thérapeutiques ont souvent attiré l'attention en raison de l'importance de leur population de patients et des progrès médicaux significatifs qu'ils ont enregistrés. Mais l'inflammation et l'immunologie est un autre domaine dont les progrès scientifiques et la taille sont similaires. En 2023, cette catégorie a largement surperformé les trois autres grands domaines.

Comme le montre l'Illustration 1, cette année les actions des entreprises proposant des thérapies des maladies inflammatoires et immunologiques ont enregistré une performance moyenne de 30%, battant à plate couture l'oncologie (-1%) et la neurologie (-18%) et surperformant le domaine cardiométabolique en progression de 21% (bien que certaines sociétés de ce groupe spécialisées dans l'obésité aient enregistré des performances bien plus importantes grâce au potentiel croissant des nouveaux agonistes GLP-11  pour la perte de poids).

Comment expliquer ce succès? L'une des raisons est liée à la science. Au sens large, les traitements des maladies inflammatoires et immunologiques englobent les maladies auto-immunes et inflammatoires telles que les maladies inflammatoires de l'intestin (maladie de Crohn par ex.), la polyarthrite rhumatoïde, le psoriasis, le diabète de type 1 et la sclérose en plaques. Alors que ce domaine bénéficie depuis de nombreuses années de progrès scientifiques, qui se sont traduits par le lancement de plusieurs médicaments vedettes, les chercheurs continuent d'identifier de nouveaux marqueurs cibles ou de nouveaux mécanismes d'action susceptibles d'améliorer encore la qualité des soins prodigués aux patients.

À titre d'exemple, la cytokine 1A de type facteur de nécrose tumorale (TL1A) est une protéine qui aide à réguler l'inflammation et la fibrose (cicatrisation des tissus). On a constaté qu'elle était présente de manière anormale dans plusieurs maladies auto-immunes, notamment la polyarthrite rhumatoïde, les maladies inflammatoires de l'intestin, le psoriasis et la cholangite biliaire primitive. Les chercheurs ont identifié ce biomarqueur comme une nouvelle cible thérapeutique potentielle qui pourrait se révéler efficace au pourcentage élevé de patients qui ne répondent pas aux traitements existants.

Les résultats obtenus jusqu'à présent sont prometteurs. Dans une étude, une société développant un médicament anti-TL1A pour le traitement de la colite ulcéreuse de modérée à grave a rapporté que plus d'un quart des patients ayant échoué au traitement conventionnel ont obtenu une rémission, ce qui constitue une étape clinique importante. Le cours de l'action de la société a presque triplé en une journée.

Les performances passées ne garantissent pas les résultats futurs. La performance d'un indice ne tient pas compte des dépenses liées à la gestion d’un portefeuille, car un indice n’est pas géré et il n’est pas possible d'y investir directement.

En ce qui concerne le mécanisme d'action, le pipeline actuel de médicaments candidats des maladies inflammatoires et immunologiques comprend de nombreux nouveaux mécanismes, notamment le blocage de la tyrosine kinase 2 (TYK2), une enzyme qui intervient dans la signalisation immunitaire et les voies de signalisation inflammatoires. (Le mécanisme d'action fait référence au processus biochimique utilisé par un médicament pour produire son effet). La TYK2 est un type de Janus kinase (JAK), une famille de protéines impliquées dans un large éventail de maladies inflammatoires.

Les fabricants de médicaments ont d'abord mis au point des thérapies bloquant toutes les JAK, mais cette approche générale a entraîné des effets secondaires inquiétants, notamment un risque accru de cancer et de problèmes cardiovasculaires. Or l'année dernière, la Food and Drug Administration américaine a approuvé le Sotyktu, le premier médicament à se concentrer spécifiquement sur la TYK2, une voie plus ciblée qui a permis de réduire considérablement les problèmes de sécurité. Aujourd'hui, d'autres inhibiteurs de la TYK2 sont en cours de développement, l'objectif étant d'améliorer encore l'efficacité tout en limitant au maximum les effets secondaires.

L'innovation encourage la concurrence, tout comme les opportunités de marché, et dans ce domaine les traitements des maladies inflammatoires et immunologiques ont une portée significative. Une étude de population portant sur 22 millions de personnes, publiée au début de cette année, a révélé qu'une personne sur dix souffrait d'au moins un trouble immunitaire. En outre, le nombre de malades pourrait augmenter en raison de facteurs tels que l'amélioration de l'hygiène (hypothèse de l'hygiène) et les facteurs environnementaux déclencheurs. Bien que l'étude ait porté sur 19 des maladies auto-immunes les plus courantes, les scientifiques ont identifié plus de 80 types de troubles inflammatoires et immunologiques, ce qui suggère que les fabricants de médicaments disposent d'un vaste marché à explorer. En effet, les traitements des maladies inflammatoires et immunologiques sont le deuxième domaine thérapeutique en valeur, selon une analyse d'IQVIA, avec des ventes qui devraient totaliser 156 milliards de dollars américains à l'échelle mondiale d'ici la fin de 2023.

Si ces chiffres sont exceptionnels, de nombreuses thérapies existantes qui ont permis à la catégorie d'atteindre de tels sommets, y compris le médicament le plus vendu au monde baptisé Humira, sont confrontées à la perte d'exclusivité et à la concurrence croissante des génériques et des biogénériques. Ainsi, la croissance des chiffres d'affaires devrait se ralentir pour atteindre une moyenne de 4 à 6% par an entre 2022 et 2027, contre 15% au cours des cinq dernières années.

Mais ces pressions contribuent également à stimuler l'investissement dans des innovations telles que les inhibiteurs de TKY2, ainsi que le développement de petites molécules biodisponibles par voie orale contre des cibles validées afin d'améliorer l'accessibilité pour les patients (c'est-à-dire des pilules et des traitements topiques plutôt que des injections et des perfusions). De plus, cette moyenne ne reflète pas les attentes concernant les nouvelles thérapies qui répondent à des besoins médicaux importants et non satisfaits et qui devraient connaître une croissance à deux chiffres.

Le remboursement est un autre motif. De nombreux patients atteints de maladies auto-immunes sont des enfants ou des personnes en âge de travailler qui suivent donc des traitements pendant de longues périodes. En outre, aux États-Unis, ces patients relèvent généralement de régimes d'assurance commerciaux, qui ne sont pas soumis à la négociation du prix des médicaments désormais autorisée par Medicare, le régime d'assurance gouvernemental pour les personnes âgées.

Pour sa part, l'industrie biopharmaceutique semble parier que l'innovation, la taille du marché et les tendances favorables en matière de remboursement des thérapies des maladies inflammatoires et immunologiques porteront leurs fruits à long terme.

Cette année, plusieurs fusions et acquisitions de plusieurs milliards de dollars ont été annoncées, notamment l'offre de 11 milliards de dollars de Merck sur Prometheus Biosciences, qui a un médicament candidat TL1A, et l'acquisition par Takeda de Nimbus Therapeutics, qui développe un inhibiteur de TYK2 pour le psoriasis, pour un montant de 4 milliards de dollars.

Ces transactions, toutes réalisées avec des primes significatives par rapport au prix de l'action des sociétés acquises, reflètent la confiance des grandes sociétés pharmaceutiques dans le potentiel de croissance des thérapies des maladies inflammatoires et immunologiques qui pourraient également rendre les investisseurs confiants eux aussi.